O Projeto de Lei (PL) n.º 3373/2025, que institui o Cadastro Nacional de Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS), foi apresentado na Câmara  Federal. De autoria do  deputado Dr. Luizinho (PP/RJ), o PL define critérios para a dispensação de medicamentos de alto custo, beneficiando 13 milhões de brasileiros com enfermidades raras – segundo o Ministério da Saúde, são mais de 6 mil tipos de doenças.

O texto, que está sujeito à apreciação das Comissões de Saúde, Finanças e Tributação e de Constituição e Justiça e de Cidadania, prevê obrigatoriedade de notificação por gestores da saúde pública sobre casos diagnosticados, registro prévio no cadastro como condição para receber medicamentos de alto custo via SUS ou planos de saúde, além de integração com programas sociais e acesso a pesquisas clínicas.
A justificativa do projeto é de que o cadastro permitirá o registro e a atualização de dados clínicos e demográficos de pacientes diagnosticados com doenças raras, no nascimento ou em qualquer etapa da vida, e que se trata de uma resposta concreta à necessidade de garantir cuidado integral e equânime a essa parcela da população brasileira.

Para o presidente da Anadem (Sociedade Brasileira de Direito Médico e Bioética), Raul Canal, a iniciativa representa um importante passo para ampliar os direitos dos cidadãos com doenças raras e promover maior eficiência nos programas de assistência. “O projeto é uma ferramenta essencial para viabilizar o tratamento adequado aos pacientes. Com registro prévio, será possível planejar políticas públicas e garantir acesso a medicamentos, inclusive os frequentemente reclamados judicialmente”, afirmou.