Instituto do Cérebro do Rio Grande do Sul (InsCer)

Brasil avança na criação de terapias genéticas e encurta caminho entre pesquisa e paciente
 
Instituto reúne estrutura inédita no país para desenvolver tratamentos para epilepsia, Alzheimer e outras doenças neurológicas complexas
 
O Brasil começa a estruturar, na prática, sua capacidade de desenvolver terapias avançadas, como edição gênica e terapia celular, dentro do próprio país. O movimento pode reduzir a dependência de tecnologias importadas e diminuir o tempo entre a pesquisa e a aplicação clínica.
 
Um dos principais exemplos desse avanço vem do Instituto do Cérebro do Rio Grande do Sul (InsCer), da PUCRS. O instituto concentra, em uma única estrutura, todas as etapas necessárias para transformar descobertas científicas em tratamentos, desde a pesquisa pré-clínica até os estudos com pacientes, incluindo produção de insumos e diagnóstico por imagem.
 
Na prática, isso permite enfrentar um dos principais gargalos da inovação em saúde no Brasil, que é o longo intervalo entre o laboratório e o acesso do paciente a novas terapias. “Hoje, grande parte das terapias avançadas ainda é desenvolvida fora do país. O que estamos construindo é a capacidade de gerar essas soluções aqui, com potencial de impacto direto no sistema de saúde brasileiro”, ressalta o neurologista e diretor do InsCer, Jaderson Costa da Costa.
 
Mudança de paradigma no tratamento
Entre as principais linhas de pesquisa em andamento estão terapias baseadas em edição gênica, com foco em doenças raras, neurodegenerativas e oncológicas. Segundo dados do Ministério da Saúde,no Brasil, cerca de 13 milhões de pessoas convivem com alguma doença rara, o equivalente a aproximadamente 5% da população. A maioria desses casos tem origem genética, o que amplia o potencial de abordagens baseadas em edição gênica.
 
Essas doenças costumam se manifestar ainda na infância, apresentam alto grau de complexidade e, em grande parte dos casos, contam apenas com tratamentos paliativos. Além disso, o diagnóstico frequentemente leva anos, o que impacta diretamente a progressão dos quadros e a qualidade de vida dos pacientes.
 
Diferentemente das abordagens tradicionais, que atuam principalmente no controle de sintomas ao longo do tempo, as terapias baseadas em edição gênica buscam atuar na base biológica da doença, por meio da modulação de genes associados aos quadros clínicos, como o mTOR. O gene MTOR funciona como um “controle central” das células do corpo, ajudando a decidir quando elas devem crescer, se dividir e usar energia, de acordo com os nutrientes e sinais que recebem. Quando esse gene não funciona corretamente por causa de uma mutação, esse controle pode se perder. Isso pode fazer com que as células cresçam ou se comportem de forma inadequada, o que está relacionado a problemas de saúde como câncer, diabetes e outras doenças.
 
Na prática, isso pode permitir uma intervenção mais direcionada sobre os mecanismos que causam as doenças, com potencial de reduzir a progressão dos quadros e melhorar os sintomas de forma mais consistente. Nesse sentido, as possibilidades de cura de diversas doenças raras, neurodegenerativas e oncológicas estão em processo de investigação e o foco atual dessas abordagens busca a melhora clínica e mais qualidade de vida aos pacientes.
 
O instituto também desenvolve estudos em terapia celular e nanomedicina voltados a doenças neurodegenerativas como Alzheimer e Parkinson. No caso do Alzheimer, cerca de 8,5% da população com 60 anos ou mais convivem com a doença no Brasil, representando um número aproximado de 1,8 milhão de casos, segundo o Ministério da Saúde. Até 2050, a projeção é que 5,7 milhões de pessoas sejam diagnosticadas no país. 
 
Ainda de acordo com o Ministério da Saúde, a doença – considerada neurodegenerativa, progressiva e ainda sem cura –, afeta, majoritariamente, pessoas acima de 65 anos de idade, impactando a memória, a linguagem e a percepção do mundo. Além disso, pode provocar alterações no comportamento, na personalidade e no humor do paciente. Nesse contexto, o avanço de novas abordagens terapêuticas é considerado estratégico para ampliar a qualidade de vida dos pacientes e reduzir o impacto sobre o sistema de saúde e o InsCer já atua com abordagens terapêuticas voltadas a pacientes em estágios iniciais da doença. 
 
Estrutura integrada reduz tempo de desenvolvimento
O InsCer reúne, em um único ambiente, pesquisa pré-clínica e clínica, centro de imagem molecular, produção própria de radiofármacos e infraestrutura para condução de estudos com padrão internacional. Essa combinação opera de forma sinérgica para proporcionar uma redução de tempo entre a pesquisa pré-clínica até a assistencial, ou seja, aplicada ao paciente.
 
Aposta em terapias avançadas no Brasil
Parte dessa estratégia é a consolidação do Centro de Inovação em Terapias Avançadas (CITA), que integra tecnologias como terapia gênica, terapia celular e teranóstico. O avanço ocorre em um cenário em que terapias desse tipo estão entre as mais promissoras e também mais caras da medicina global, frequentemente com acesso restrito em países em desenvolvimento. Ao desenvolver essas soluções localmente, o país pode avançar tanto na autonomia tecnológica quanto na ampliação do acesso a tratamentos de alta complexidade, inclusive no Sistema Único de Saúde.
 
Reconhecimento reforça avanço científico
Com o avanço da estruturação do CITA, esse processo ganhou ainda mais impulso quando o InsCer conquistou o primeiro lugar no edital Mais Inovação Saúde-ICT da FINEP. Com investimento de R$ 47 milhões, o edital viabilizou a condução do projeto “Plataforma Alvo-Específica para Edição Gênica em Neurônios com Mutação no Gene mTOR de Portadores de Epilepsia e Deficiência no Neurodesenvolvimento”, também conhecido como PLATGENEDT. A iniciativa busca abrir caminhos para um tratamento mais eficaz e personalizado para pacientes com epilepsia refratária e deficiências do neurodesenvolvimento associadas, bem como para outras patologias que utilizam a via mTOR, tais como câncer, doenças raras e autismo.

Pelo potencial inovador e impacto clínico, o projeto também foi reconhecido com o Prêmio Finep de Inovação 2025, na categoria de Complexo Econômico Industrial da Saúde. A Instituição conquistou o primeiro lugar nas etapas regional e nacional, sendo, nesta última, o único representante da região Sul.

A distinção fortalece a visibilidade da iniciativa e contribui para acelerar o desenvolvimento de terapias avançadas, ampliando as perspectivas de aplicação clínica e de benefício aos pacientes. “Essa conquista mostra que a ciência brasileira tem capacidade de avançar em áreas de fronteira. É também o reconhecimento do trabalho coletivo de uma equipe jovem, que acredita no país e no impacto que a pesquisa pode gerar na vida das pessoas”, destaca Costa.